Povolenie od FDA
Americká lieková asociácia (FDA) včera schválila nový liek na liečbu Alzheimerovej choroby, ktorú vyvíja biotechnologická spoločnosť Biogen. Tá na vývoj a výskum tohto liečiva utratila miliardy dolárov, pričom schválenie môže znamenať prielom pre ďalším výskum na liečenie tejto choroby. Nový liek sa bude predávať ako Aduhelm a bude ako prvý liek spomaľovať postup choroby, ktorá ničí pamäťové bunky. To ostatné metódy zatiaľ nedokázali. Akcie Biogen včera po oznámení stúpli o +38,34%.
FDA vo svojej správe uviedla, že vedecké dôkazy naznačujú, že Aduhelm redukuje lepkavú látku v mozgu zvanú amyloid, ktorá je spojená s Alzheimerovou chorobou a je pravdepodobné, že bude prínosom pre pacientov.
Predaj tejto drogy ponúka nádej miliónom ľudí trpiacich Alzheimerovou chorobou a ich opatrovateľom vzhľadom na nedostatok účinných možností liečby. Účinky Aduhelmu však môžu byť obmedzené, keďže stráca účinnosť najmä pri pacientoch, ktorých choroba sa nachádza v pokročilejšom štádiu.
FDA naposledy schválila nový liek na Alzheimerovu chorobu v roku 2003. Boli to lieky Namenda a Aricept, ktoré podľa regulačných orgánov môžu pomôcť dočasne zmierniť príznaky, ale nezmenia základný priebeh ochorenia. FDA udelila Aduhelmu zrýchlené schválenie, avšak požaduje, aby spoločnosť Biogen uskutočnila štúdiu po schválení s cieľom potvrdiť prínos lieku, pričom stále môže podniknúť kroky na jeho odstránenie z trhu, ak liek nebude fungovať tak ako mal.
Aduhelm
Významná vedecká teória tvrdí, že pri Alzheimerovej chorobe sa prirodzene sa vyskytujúce proteíny viažu dohromady do zhlukov nazývaných amyloidové plaky. Zhluky sa hromadia okolo mozgových buniek, narúšajú ich funkciu a prispievajú ku kognitívnemu poklesu.
Aduhelm je laboratórne vyrobená protilátka, imunitný prostriedok, ktorý chráni telo pred škodlivými látkami, ako sú vírusy a toxíny. Je modelovaný na protilátkach odobratých starším ľuďom s veľmi pomalým alebo žiadnym kognitívnym poklesom, o ktorom vedci zistili, že sú špecifické pre amyloid. Po injekcii do tela sa protilátky Aduhelmu zachytia na amyloidných zhlukoch v mozgu a odstránia ich z mozgu, hoci vedci nie sú presne presvedčení, ako.
„Klinické skúšky pre Aduhelm boli prvými, ktoré ukázali, že zníženie týchto plakov – charakteristický znak v mozgu pacientov s Alzheimerovou chorobou – povedie ku klinickému poklesu tejto ničivej formy demencie,“ uviedla Patrizia Cavazzoni, ktorá vedie divíziu FDA, ktorá reguluje liečivá.
Cena novo schváleného lieku v USA bude vyššia ako sa očakávalo. Spoločnosť uviedla, že za jedného pacienta si bude účtovať zhruba 56 000 dolárov ročne. Predbežná analýza vykonaná Inštitútom pre klinické a ekonomické hodnotenie, neziskovou výskumnou a poradnou skupinou, uviedla, že liek môže byť nákladovo efektívny už pri cene za pacienta od 2 500 do 8 300 dolárov ročne.
Čo to znamená pre Biogen
Aduhelm je potenciálnym trhákom pre biotechnologický podnik Biogen. Jeho schválenie prichádza v kritickom čase, keďže ten sa vyrovnáva s poklesom výnosov z dôvodu straty patentovej ochrany svojho najpredávanejšieho lieku Tecfidera. Tento liek predstavuje pilulky na roztrúsenú sklerózu.
Manažment firmy uviedol, že tento rok pri uvedení Aduhelmu na trh očakáva iba nízke príjmy, avšak tie by mali postupne začať rásť. Analytici oslovení organizáciou FactSet očakávajú, že Biogen dosiahne v roku 2021 tržby z tohto lieku vo výške 62,7 milióna dolárov, o rok neskôr 603,2 milióna dolárov a v roku 2023 už 1,6 miliardy dolárov.
„Tento historický okamih je zavŕšením viac ako desaťročia priekopníckeho výskumu v zložitej oblasti Alzheimerovej choroby,“ uviedol výkonný riaditeľ spoločnosti Biogen, Michel Vounatsos. „Spolu s komunitou zdravotnej starostlivosti sme pripravení priniesť tento nový liek pacientom a začať riešiť túto rastúcu globálnu zdravotnú krízu.“
Lekári tvrdia, že očakávajú silný dopyt po lieku.
„Počas prvého dňa alebo týždňa nepochybne uskutočním desiatky, ak nie stovky telefónnych hovorov,“ uviedol Richard Isaacson, riaditeľ kliniky prevencie Alzheimerovej choroby vo Weill Cornell Medicine a newyorsko-presbyteriánskej nemocnici. Isaacson však tiež varoval, že Biogen bude čeliť viacerým prekážkam.
Predtým, ako ho lekári predpíšu, budú sa najskôr chcieť ubezpečiť, že sa v mozgu ich pacientov nachádza amyloid, ktorý si zvyčajne vyžaduje zobrazovacie vyšetrenie alebo spinálny výtok, ktoré obvykle nie sú kryté zdravotným poistením, uviedol doktor Isaacson.
Na rozdiel od iných Alzheimerových liekov dodávaných v tabletkách, ktoré je možné vyzdvihnúť v lekárni, vyžaduje Aduhelm mesačné infúzie na klinike. Pacienti budú vyžadovať sledovanie pomocou magnetickej rezonancie alebo MRI, aby sa zabránilo malému krvácaniu do mozgu, čo je potenciálny vedľajší účinok lieku, uviedol doktor Isaacson. „Bude potrebné veľa vzdelania a veľa logistických prekážok,“ uviedol.
Akcie Biogen
Schválenie lieku nenechalo chladných ani investorov z Wall Street. Tí poslali akcie Biogen včera vyššie o +38%, čím sa zvýšila trhová hodnota spoločnosti o 16,5 miliardy dolárov na celkovú výšku 59,6 miliardy dolárov.
Z pohľadu spoločnosti je schválenie lieku kľúčové, keďže po spomínanej strane patentovej ochrany lieku Tecfidera čelila prudkému poklesu príjmov. V poslednom štvrťroku 2020 sa tržby Biogenu medziročne znížili o -23,5% a v prvom štvrťroku 2021 o -23,7% a zisk dokonca o zhruba dve tretiny. Akcie Biogen nevyplácajú svojim investorom žiaden dividendový výnos.
Ďalšie novinky zo sveta investovania
Ďalšie zaujímavosti zo sveta investovania
